Popis:
Cystická fibróza je autozomálně recesivní onemocnění, které je způsobeno patologickými variantami v CFTR genu.
Na T-exkurzi vás seznámíme se skutečnostmi z oblasti léčby cystické fibrózy CFTR modulátory.
Popíšeme si samotné onemocnění, jeho historii, příznaky a genetické příčiny.
Zmíníme symptomatickou léčbu a genové terapie.
Taktéž nastíníme pohled do budoucna vzhledem k modulátorovým terapiím, které jsou ještě ve vývoji.
Závěrem se budeme věnovat osobním rozhovorům, zkušenostem lékařů a pacientů s léčbou modulátory a zjištěním pohledu pacientů na ni.